摘要
目的:探讨吗替麦考酚酯治疗儿童复发性眼肌型重症肌无力(OMG)的临床疗效及安全性。方法:分析成都市妇女儿童中心医院儿童神经内科2017-2021年收治的5例复发性OMG患儿应用吗替麦考酚酯治疗的临床资料及随访情况。结果:5例患儿首次发病年龄14~28个月,使用吗替麦考酚酯前病程21~94个月,均在接受吗替麦考酚酯治疗前接受过激素、激素+溴吡斯的明单用或联合治疗,均出现多次(≥2次)复发。最后一次复发时急性期均接受口服小剂量泼尼松及吗替麦考酚酯联合治疗方案,病情稳定后,逐渐减停泼尼松,单用吗替麦考酚酯治疗。随访时间18~28个月,随访期间无复发。随访未发现明显药物不良反应,且伴随激素减停,激素相关副作用逐渐缓解。结论:吗替麦考酚酯是一种对儿童复发性OMG安全、有效的治疗药物,但仍需大样本量的随机对照试验(RCT)进一步证实。
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单位电子科技大学; 成都市妇女儿童中心医院