转甲状腺素蛋白淀粉样变性疾病治疗药物非临床研究评价概述

作者：李艾芳; 光红梅^*; 王庆利

来源：中国新药杂志, 2021, 30(10): 893-897.

• 转甲状腺素蛋白淀粉样变性
• 转甲状腺素蛋白
• 治疗药物
• 非临床研究评价

转甲状腺素蛋白淀粉样变性(transthyretin amyloidosis, ATTR)疾病是由转甲状腺素蛋白(transthyretin, TTR)错误折叠导致其在组织中异常沉积引起的疾病,主要累及外周神经系统和心脏,表现为进行性加重至危及生命。目前,国外已有3个靶向TTR的治疗药物在美国和欧洲上市,其非临床药效学及毒理学研究信息对临床有效性及安全性具有重要的提示意义。本文将梳理靶向TTR治疗药物的非临床研究要点,从非临床有效性评价、非临床安全性评价两方面阐述ATTR疾病靶向TTR治疗药物的非临床研究评价关注点,为国内药物研发提供参考。