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摘要
肌萎缩侧索硬化是由大脑和脊髓运动神经元丢失引起的神经退行性疾病, 目前尚无有效的治愈方法。基因疗法可以通过传递转基因取代或纠正有缺陷基因, 也可以传递神经营养因子的表达, 为肌萎缩侧索硬化的治疗带来了希望。基因治疗载体包括病毒载体和非病毒载体。慢病毒载体能够传递治疗序列至中枢神经系统的运动神经元, 腺病毒相关病毒也可以有效地介导基因表达和神经营养因子的传递。此外, 基因编辑和反义寡核苷酸疗法也是有希望的治疗方案。文中从基础实验和临床试验的角度概述了肌萎缩侧索硬化基因疗法的临床前景。
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单位南京医科大学第一附属医院; 神经内科
