CRISPR-dCas9转录调控系统及其在遗传病治疗研究中的应用

作者：李博文; 梁世倩; 白健; 秦鸿雁^*

来源：生命科学, 2019, 31(06): 628-636.

DOI：10.13376/j.cbls/2019075

• 死亡Cas9
• CRISPR激活
• CRISPR抑制
• 杜氏肌营养不良
• 脆性X染色体综合征
• 色素性视网膜炎

CRISPR-Cas9是一种强大的基因组编辑系统,随着研究的深入,科学家建立了调控基因组转录的CRISPR-dCas9系统。该系统的建立基于dCas9的发现,dCas9丧失核酸酶活性,虽不具有DNA切割活性,但仍然具有DNA结合活性,其可在sgRNA的引导下靶向目的基因,将特定的转录激活因子(或抑制因子)携带至目的基因上游,实现对目的基因的转录激活(CRISPRa)或转录抑制(CRISPRi)。目前该系统已用于遗传病治疗的实验研究,取得了可喜的进展,具有潜在的临床应用价值。该文从CRISPR-dCas9系统建立、发展以及在几种遗传病治疗领域的研究进行了综述。

• 单位
  基础医学院; 中国人民解放军空军军医大学