Sebelipase alfa——用于治疗溶酶体酸性脂肪酶缺乏症的药物

作者：宋岐; 马威; 李沁园; 刘敏

来源：临床药物治疗杂志, 2017, 15(01): 71-74.

• Sebelipase alfa
• 溶酶体酸性脂肪酶缺乏
• 临床研究
• 孤儿药

Sebelipase alfa是治疗罕见病溶酶体酸性脂肪酶缺乏症(LAL-d)的药物,该病是由基因突变导致的慢性渐进性代谢疾病,能导致患者生长障碍、肝脂异常堆积,肝脏纤维化和肝硬化等。Sebelipase alfa作为首个对症治疗溶酶体酸性脂肪酶缺乏的生物制剂,被FDA授予孤儿药资格。

• 单位
  吉林大学第一医院