补体抑制剂治疗阵发性睡眠性血红蛋白尿症的研究进展

作者：陈芳菲; 韩冰^*

来源：临床血液学杂志, 2021, 34(11): 819-824.

DOI：10.13201/j.issn.1004-2806.2021.11.015

• 阵发性睡眠性血红蛋白尿症
• 补体抑制剂
• 治疗
• 依库珠单抗

<正>阵发性睡眠性血红蛋白尿症(paroxysmal nocturnal hemoglobinuria, PNH)是一种罕见的血液系统疾病,发病率约为每百万人口1～10例,其临床主要表现为溶血性贫血、骨髓衰竭和血栓形成等[1]。其发病机制是由于造血干细胞发生X染色体上的磷脂酰肌醇聚糖锚生物合成A类基因(phosphatidylinositol glycan anchor biosynthesis class A,PIGA)突变,

• 单位
  中国医学科学院北京协和医学院; 北京协和医院