基因编辑技术首次成功治疗遗传病

来源：中国肿瘤临床与康复, 2020, 27(08): 1024.

<正>两名β地中海贫血症患者和一名镰状细胞病患者,在骨髓干细胞经CRISPR技术编辑后,不再需要输血了。而输血往往用于治疗这些遗传性疾病。据《新科学家》报道,研究小组成员、美国萨拉·坎农研究所的Haydar Frangoul在一份声明中说,初步结果证明,β地中海贫血症患者和镰状细胞病患者可以得到功能性治疗。