新型Bola两亲分子作为基因治疗药物输递载体的研究

作者：孙丹丹; 刘洪梅; 李燕; 代凤英; 张欣

来源：山东大学学报(理学版), 2012, (01): 12-16+32.

• Bola两亲分子
• 基因治疗
• 非病毒载体
• RNA干扰 bolaamphiphile
• gene therapy
• nonviral vector
• RNA interference

为检测新型Bola两亲分子(Orn-C16-G)用作基因载体的性能,制备了Bola与siRNA的复合物(Bolaplexes),用原子力显微镜观察其在不同复合比下的形貌;并转染Hela细胞,用CCK-8检测Bolaplexes的细胞毒性,用荧光显微镜、流式细胞仪表征Bolaplexes的细胞内吞效果。实验结果显示,复合比1∶1条件下,Bola分子可以有效地压缩siRNA分子形成较小尺寸的复合物(100～200 nm)。Bolaplexes可高效地进入Hela细胞,并且毒性低于商售转染试剂,有较好的应用前景。本研究为下一步Bola两亲分子用于基因治疗的临床研究奠定了基础。

• 单位
  中国科学院过程工程研究所; 生化工程国家重点实验室; 中国科学院研究生院