非病毒CRISPR-Cas9递送系统在疾病治疗中的应用

作者：支灵通; 张子康; 闫锦源; 郭长江; 牛志远; 张璇^*

来源：西藏科技, 2023, 45(04): 59-67.

• CRISPR-Cas9
• 基因编辑
• 非病毒载体
• 疾病治疗
• 临床转化

目的 分析、探讨CRISPR-Cas9体外和体内非病毒递送系统及其在疾病治疗中的应用。方法 选取非病毒CRISPR-Cas9递送系统为本次分析对象，对比分析非病毒载体相较于病毒载体的优缺点；探讨现有非病毒递送系统，主要包括：脂质纳米颗粒、聚合物纳米颗粒、金纳米粒子、细胞穿透肽、丙烷甜菜碱诱导转导离子、黑磷和外泌体等在疾病治疗中的应用。结果 通过对非病毒CRISPR-Cas9递送系统分析发现，基于非病毒载体介导的CRISPR RNP递送系统显示出了诸多优势，且具备低脱靶效应、低免疫原性以及较高安全性、递送效率、靶向性和稳定性等。结论 非病毒CRISPR-Cas9递送系统的持续优化将加速CRISPR-Cas9技术在遗传病、癌症等疾病治疗中的临床转化与应用。

• 单位
  新乡医学院