转甲状腺素蛋白淀粉样变心肌病治疗药物的研究进展

作者：罗西; 马鑫^*; 王维亭; 田红^*

来源：现代药物与临床, 2020, 35(07): 1489-1494.

DOI：10.7501/j.issn.1674-5515.2020.07.044

• 转甲状腺素蛋白
• 淀粉样变性
• 心肌病
• 作用机制

转甲状腺素蛋白淀粉样变心肌病(ATTR-CM)是一种罕见的心肌病,其愈后极差,目前临床上缺乏早期诊断和有效的治疗。主要介绍了该病的定义、病因、发病机制、主要治疗手段,并按作用机制分类重点分析了目前已上市的ATTR-CM治疗药物他法米迪、伊诺特生、帕替司兰和正在开发的ATTR-CM治疗药物acoramidis、vutrisiran、ION-682884等品种的特点及最新临床研究结果。

• 单位
  天津市胸科医院; 天津药物研究院有限公司