地中海贫血靶向药物治疗研究进展

作者：廖桂萍; 刘冬梅; 周天红; 尹晓林^*

来源：内科, 2023, 18(06): 580-584.

DOI：10.16121/j.cnki.cn45-1347/r.2023.06.15

• 地中海贫血
• 无效造血
• 铁调素
• 罗特西普
• 红细胞丙酮酸激酶活化剂
• 膜铁转运蛋白抑制剂
• 磷酸二酯酶-9抑制剂
• 综述

地中海贫血(地贫)是全球最常见的遗传性疾病，输血和祛铁是目前主要的治疗手段，但仍缺乏有效的药物治疗。随着对地贫发病机制的深入了解，越来越多的靶点可以用于地贫的治疗，以罗特西普为代表的靶向药物陆续出现，部分已经进入临床，提示地贫的治疗正在迈向靶向治疗时代。本文就地贫靶向药物的治疗研究进展做一综述。

• 单位
  中国人民解放军联勤保障部队第九二三医院