重定位策略在罕见病治疗药物中的应用研究进展

作者：任淑月; 孙岚^*; 杜冠华^*

来源：江苏大学学报(医学版), 2021, 31(01): 17-22.

DOI：10.13312/j.issn.1671-7783.y200232

• 罕见病
• 药物重定位
• 临床回顾分析
• 高通量筛选
• 生物信息学

当今全球约有8 000种罕见病,约3.5亿人受其影响,受药物研发周期长、成本高、成功率低及罕见病临床样本稀少等因素影响,只有5%的罕见病有获批的治疗药物。药物重定位(drug repositioning,DRP)是一种研究药代动力学特点、安全性甚至临床前数据已知的药物或化合物新适应证的策略,将其应用于罕见病药物研发过程可以缩短研发周期,提高成功率。本文通过综述基于偶然或系统性临床回顾分析、高通量筛选和生物信息学三类DRP方法在罕见病药物研发中的应用,为罕见病的药物研发提供指导,以期满足人类对罕见病临床用药的迫切需求。

• 单位
  中国医学科学院北京协和医学院; 药物研究所