碱基编辑器的优化与应用

作者：张晓辉

来源：博士, 2020.

DOI：10.27149/d.cnki.ghdsu.2020.000032

• 单碱基编辑
• 编辑窗口
• 小鼠疾病模型
• β-血红蛋白病
• 基因治疗 base editor
• editing window
• mouse disease models
• β-hemoglobinopathy
• gene therapy

单碱基编辑技术,包括胞嘧啶碱基编辑器(CBEs)和腺嘌呤碱基编辑器(ABEs)是由胞嘧啶脱氨酶或腺嘌呤脱氨酶与单切口的Cas9(Cas9n)融合而成,可在特定的编辑窗口内实现胞嘧啶(C)到胸腺嘧啶(T)转换或腺嘌呤(A)到鸟嘌呤(G)转换。相对传统的Cas9介导的同源重组的碱基替代技术,碱基编辑器能产生高效的单碱基转换而不产生DNA双链断裂减少对基因组的损伤。单碱基编辑技术被广泛应用基础研究、基因治疗、动物疾病动物模型构建、药物筛选和农作物遗传育种等领域的研究。碱基编辑器是非常强有力的基因编辑工具,但还存在一些不足,例如CBE只能在限定的大约5个碱基的窗口内编辑,而在靠近PAM区的碱基编辑效率...

• 单位
  华东师范大学