新型肌肉高效亲和AAV血清型的开发

作者:陈颖; 吴佳梅; 凌菲香; 曾步兵; 郑静; 吴侠; 赵锴; 肖啸*
来源:华东理工大学学报, 2022, 48(01): 51-58.
DOI:10.14135/j.cnki.1006-3080.20210127001

摘要

通过在AAV5衣壳的N573后插入一个寡肽PGPSPAD生成了一种改良的AAV血清型,称为AAVc1,它在体外和体内均表现出比AAV5、AAV8和AAV9更好的肌肉感染性;恒河猴血清中针对AAVc1的中和抗体(Neutralizing antibodies,Nabs)滴度低于AAV9,这表明针对AAVc1的中和抗体的免疫应答低于AAV9。结果表明,新型血清型AAVc1应用到AAV基因治疗中优于野生型AAV血清型。

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