目的:研究探索真实世界证据在罕见病领域的应用及现状。方法:罕见病自然史研究是获取真实世界证据的重要来源,思考罕见病自然史研究的设计和应用。结果:自然史研究获得的数据经过分析总结成为真实世界证据,用来支持孤儿药研发及上市申请。结论:罕见病发病率低,基础研究不足,研发活动面临困境。罕见病自然史研究旨在形成真实世界证据,了解疾病发病机制和疾病进展,加强基础研究向转化医学研究转化。
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