儿童恶性横纹肌样瘤18例分析

作者：殷楚云; 王颖超; 杜伟闯; 刘玉峰^*

来源：中华儿科杂志, 2022, 60(09): 908-914.

• 儿童
• 预后
• 恶性横纹肌样瘤

目的探讨儿童恶性横纹肌样瘤(MRT)的临床特点、治疗方案及预后。方法回顾性分析2015年6月至2021年6月郑州大学第一附属医院儿童医院血液肿瘤科收治的18例MRT患儿的临床资料, 根据年龄、性别、肿瘤分型、临床分期等因素分组, 采用Kaplan‐Meier法计算无进展生存率(PFS)和总生存率(OS), 应用Log‐rank检验比较不同组间患儿的生存率差异, 用Cox回归模型分析影响预后因素。结果 18例MRT患儿中男5例、女13例, 发病年龄30.5(12.0, 75.0)月龄, 肿瘤直径(80±29)mm, 免疫组织化学均不表达整合酶相互作用因子1(INI-1)。肾脏恶性横纹肌样瘤(MRTK)7例、中枢神经系统非典型畸胎样横纹肌样瘤(ATRT)6例、肾外非中枢神经系统横纹肌样瘤(EERT)5例, 确诊时12例临床分期为Ⅲ～Ⅳ期, 11例有局部或远处转移, 4例在治疗中发生转移。首选手术切除, 3例术前行穿刺活检, 13例完全切除, 4例部分切除, 1例未能手术。13例参照肾母细胞瘤、髓母细胞瘤及横纹肌肉瘤国内常用方案化疗, 5例采用国际通用方案;9例接受放疗, 其中MRTK 1例, ATRT和EERT各4例。截至2022年1月, 存活7例, 死亡11例。3年的PFS、OS分别为(8±8)%和(14±12)%, Log-rank检验比较组间5年OS, 结果示EERT组高于ATRT和MRTK组(χ2=16.31, P<0.001), 肿瘤直径<80 mm组高于≥80 mm组(χ2=4.49, P=0.034), 接受放疗组高于未放疗组(χ2=3.97, P=0.046), 差异均有统计学意义。将肿瘤分型、年龄、肿瘤直径、放射治疗、化疗方案纳入Cox回归模型分析发现, 以上因素对OS的影响差异均无统计学意义(均P>0.05)。Log-rank检验分析3年PFS, EERT组高于ATRT和MRTK组(χ2=11.14, P=0.004), >3岁组高于≤3岁(χ2=10.10, P=0.001), 差异均有统计学意义。将肿瘤分型、临床分期、肿瘤直径、年龄、肿瘤破裂、放射治疗纳入Cox回归模型分析示:临床分期(HR=0.49, 95%CI 0.26～0.94, P=0.031)、肿瘤直径(HR=8.67, 95%CI 1.84～40.89, P=0.006)、年龄(HR=0.01, 95%CI 0.00～0.15, P=0.001)对PFS的影响差异均有统计学意义。结论 MRT多发生于儿童早期, 侵袭性和致命性强, 尚无标准治疗方案, 临床分期、肿瘤大小和年龄是影响疾病进展的危险因素。

• 单位
  郑州大学第一附属医院