二巯丁二酸联合硫酸锌与青霉胺治疗儿童肝豆状核变性的效果比较

作者：田雪; 徐志强; 董漪; 闫建国; 曹丽丽; 冯丹妮; 高银杰; ***; 毕京峰; 王福川; 张敏

来源：临床肝胆病杂志, 2023, 39(09): 2145-2150.

DOI：10.3969/j.issn.1001-5256.2023.09.017

• 肝豆状核变性
• 二巯琥珀酸
• 硫酸锌
• 青霉胺
• 治疗结果

目的 比较二巯丁二酸联合硫酸锌与青霉胺单药治疗儿童肝豆状核变性12个月的疗效，为临床用药提供参考。方法 纳入解放军总医院第五医学中心2018年5月—2021年5月住院治疗的111例2～18岁肝豆状核变性患儿，随机分配至二巯丁二酸联合硫酸锌治疗组（联合组，n=52）和青霉胺单药治疗组（单药组，n=59），比较两组患儿基线、治疗6个月及12个月时的肝功能实验室指标和24 h尿铜。计量资料两组间比较采用Mann-Whitney U检验，组内比较采用Wilcoxon符号秩和检验。计数资料两组间比较采用χ2检验或Fisher检验。结果 治疗12个月时，联合组因药物不良反应脱落率为3.85%(2/52)，低于单药组脱落率20.34%(12/59)，差异有统计学意义（χ2=6.821,P=0.009）。治疗6个月和12个月时，联合组及单药组患儿肝功能ALT、AST水平均改善，与治疗前相比差异均有统计学意义（P值均0.05）。治疗6个月时两组患儿24 h尿铜水平上升，12个月时下降，两组患儿分别下降至123.00(80.25～204.04)μg/24 h、239.50(171.50～490.25)μg/24 h，单药组24 h尿铜水平显著高于联合组（Z=-3.090,P=0.002）。治疗12个月时两组肝硬度值（LSM）≥7.3 kPa的患儿LSM均有下降，联合组患儿（n=22）LSM下降了1.8(0.3～7.2) kPa，单药组（n=13）患儿LSM下降了2.2(0.9～7.0) kPa，两组的LSM下降人数占比分别为81.82%、84.62%，差异无统计学意义（χ2=0.127,P=0.721）。结论 二巯丁二酸联合硫酸锌方案对比青霉胺单药方案治疗儿童肝豆状核变性，尽管尿排铜量低，但二者在临床疗效方面无显著性差异，且前者安全性优于后者。

• 单位
  南方医科大学; 第二临床学院; 解放军总医院; 民乐县妇幼保健院