基因治疗遗传性疾病临床试验的研究进展

作者：李熙鸿; 熊珍玉; 陈力

来源：实用儿科临床杂志, 2006, (03): 176-179.

• 基因治疗
• 严重联合免疫缺陷病
• 血友病
• 慢性肉芽肿

基因治疗的目的是纠正引起病理改变的突变基因,这一概念十分引人注目,对未来遗传性疾病的治疗将产生重大影响。本文就临床基因治疗X连锁严重联合免疫缺陷病、腺苷脱氨酶缺乏严重联合免疫缺陷病、血友病A、B、慢性肉芽肿病的临床试验的研究进展进行综述。

• 单位
  四川大学华西第二医院