2010年-2019年国外孤儿药研发概况简析

作者：周维军; 高阳; 王淼; 张晓春

来源：临床医药实践, 2021, 30(10): 770-773.

DOI：10.16047/j.cnki.cn14-1300/r.2021.10.014

• 孤儿药
• 罕见病
• 药物审批

目的:了解国外孤儿药研发现状及管理经验,为我国孤儿药研发提供参考。方法:分析近10年美国和欧盟国家孤儿药物的研发特点和管理体系建设。结果:美国是世界上最早颁布孤儿药法令的国家。2010年—2019年,美国食品及药品管理局(FDA)和欧盟药物委员会批准上市的孤儿药分别为163个和113个,欧美国家每年孤儿药物批准上市数量总体呈现上升趋势,药物主要分布在肿瘤、消化系统(或新陈代谢)、神经系统、血液及造血功能系统。结论:美国是世界上孤儿药物管理制度最为完善的国家,欧盟国家管理制度框架已基本完成,处于快速发展阶段;肿瘤药是孤儿药研究重点分布领域。

• 单位
  解放军总医院