伴－基因扩增的神经母细胞瘤患儿化疗初期敏感性观察

作者：黄程; 岳志霞; 张大伟; 金眉; 赵文; 赵倩; 王希思; 段超; 邢天禹; 李斯慧; 陈莹; 柴希; 马晓莉^*

来源：中华实用儿科临床杂志, 2018, 33(15): 1152-1155.

• 神经母细胞瘤
• N－myc基因扩增
• 化疗初期敏感性

目的总结伴N-myc基因扩增的高危神经母细胞瘤（NB）化疗初期肿瘤缩小和骨髓缓解情况,以评估这些患儿化疗初期的敏感性。方法回顾性分析2012年2月至2016年12月首都医科大学附属北京儿童医院血液肿瘤病房确诊的NB患儿,且荧光原位杂交技术（FISH）检测骨髓或组织N-myc基因扩增者。治疗方案包括强化疗、手术、干细胞移植和局部放疗、维A酸维持在内的综合治疗。记录患儿化疗前和CAV方案（环磷酰胺+多柔比星+长春新碱）2个疗程后肿瘤标志物乳酸脱氢酶（LDH）、瘤灶大小和骨髓细胞学检查及其变化,并应用统计学方法加以描述,以验证上述结果。结果共38例患儿入组,其中男22例（57.9%）,女16例（42.1%）,中位年龄30个月。原发瘤灶部位除1例为后纵隔外,其余37例均位于腹膜后及肾上腺区。38例患儿中,12例骨髓细胞学检查阴性,骨髓活检提示骨髓转移,余26例骨髓细胞学检查结果阳性。37例患儿LDH升高,其中≤500 U/L患儿1例,>4 000U/L患儿9例。患儿血神经元特异性烯醇化酶（NSE）均升高,其中36例患儿NSE>100 μg/L。仅1例患儿化疗前瘤灶最大经线≤5 cm,32例>10 cm。33例患儿化疗前原发瘤灶增强CT显示,12例瘤灶容积≤100 cm3,11例>100～500 cm3,6例>500～1 000 cm3,4例>1 000 cm3。38例患儿完成2个疗程化疗后,4例患儿LDH降至正常,18例LDH≤500 U/L,3例仍>1 000 U/L。6例患儿NSE降至正常,16例患儿为25～100 μg/L。化疗2个疗程后,36例骨髓细胞学检查为阴性。入组患儿2个疗程后瘤灶缩小总有效率为84.8%。其中明显有效（VGPR）仅1例,部分有效（PR）21例,7例为有效（MR）,2例为疾病稳定（NR）,2例肿瘤进展（PD）。化疗2个疗程后7例患儿瘤灶最大经线≤5 cm,6例为>5～10 cm,22例>10 cm。结论伴N-myc基因扩增的NB患儿病初肿瘤负荷极大,多数伴巨大瘤灶。化疗2个疗程后,多数患儿LDH降至500 U/L以下,影像学评估提示化疗有效。提示这些患儿化疗初期敏感性较好,病情得到极大控制,但因病初肿瘤负荷及瘤灶体积巨大,故这些患儿2个疗程化疗后,不是手术和干细胞采集的最佳时机,应继续强化疗以进一步控制病情。

• 单位
  首都医科大学附属北京儿童医院