目的介绍国内外罕见病酶替代疗法药物开发的最新研究进展及药学评价思考。方法以国内外有代表性的文献为基础,结合审评实践,简要就此类产品药学评价(分子设计、宿主选择、生产工艺与质量控制等)提出一些思考和建议。结果由于罕见病酶替代疗法药物分子的"复杂性"与"异质性",其质量研究是药学开发与评价的主要难点。结论近年来,为缓解中国罕见病药物缺乏现状,满足临床迫切需求,国家出台了一系列政策鼓励罕见病药物的研发。
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