基因编辑技术及其在基因治疗中的应用

作者：任云晓; 肖茹丹; 娄晓敏; 方向东^*

来源：遗传, 2019, 41(01): 18-28.

DOI：10.16288/j.yczz.18-142

• 基因编辑技术
• CRISPR/Cas9
• 单碱基编辑
• 基因治疗

基因编辑技术是以特异性改变遗传物质靶向序列为目标的技术。近年来,锌指核酸酶(zinc finger nuclease,ZFN)、类转录激活因子效应核酸酶(transcription activator-like effector nuclease, TALEN)、规律成簇的间隔短回文重复(regular clustering of short palindrome repeats, CRISPR)和单碱基编辑(base editing, BE)技术的相继出现,不仅为基因功能研究提供了有力的工具,还为生命医学提供了新的治疗方案。基因编辑技术已经大范围应用于动物细胞模型的构建、药物靶点的筛查和基因功能研究等,在基因治疗领域也展现出广阔的应用前景。本文就基因编辑技术的研究进展及其在基因治疗中的应用进行了概述,并对基因编辑技术的的原理、发展史、优缺点以及在基因治疗中的应用前景和机遇挑战进行了讨论,以期为基因编辑技术的临床转化提供参考。

• 单位
  中国科学院; 中国科学院大学; 中国科学院北京基因组研究所; 生命科学学院