罕见病脊髓性肌萎缩症治疗新药利司扑兰的临床药理与应用

作者：韦石凤; 孙忠实; 赵志刚^*

来源：中国临床药理学杂志, 2022, 38(02): 171-174+184.

DOI：10.13699/j.cnki.1001-6821.2022.02.016

• 脊髓性肌萎缩症
• 利司扑兰
• 药理作用
• 临床应用

脊髓性肌萎缩症(SMA)是一种主要发生在婴幼儿时期的致残致死的罕见神经肌肉疾病,目前治疗仍是个难题。2021年6月,全球首个治疗SMA口服药物利司扑兰(Risdiplam)经国家药监局批准上市,它是一种小分子运动神经元2(SMN2)前体mRNA剪接修饰剂,通过提高患者体内的功能SMN蛋白水平达到治疗脊髓性肌萎缩症的作用,适用于治疗2月龄及以上患者的脊髓性肌萎缩症。本文主要针对新药利司扑兰的作用机制、药理学、安全性和经济性以及临床应用开展简要的介绍。

• 单位
  首都医科大学; 解放军总医院; 首都医科大学附属北京天坛医院