杜兴肌营养不良症治疗进展及前景

作者：张素珍; 解慧琪; 周光前; 杨志明

来源：中国修复重建外科杂志, 2007, (2): 194-203.

• dystrophin基因
• 肌营养不良
• 基因治疗
• 细胞治疗
• 药理学治疗

目的 综述杜兴肌营养不良症(Duchenne muscular dystrophy,DMD)治疗的最新研究进展.方法 广泛查阅近年来相关文献,对DMD治疗的研究进展进行综述.结果 目前对DMD的治疗主要有基因治疗、细胞治疗和药理学治疗,基因治疗和细胞治疗通过传递正常基因或修正突变基因以及移植正常细胞,如干细胞来进行治疗;而药理学治疗主要针对dystrophin基因缺陷引起的下游事件,运用各种药物

• 单位
  生物治疗国家重点实验室; 四川大学华西医院