达拉非尼联合曲美替尼治疗BRAF V600E突变罕见肿瘤：2期ROAR试验

作者：Vivek Subbiah; Robert J Kreitman; Zev A Wainberg; 赵义军

来源：肝胆外科杂志, 2023, 31(03): 164.

<正>BRAFV600E突变在多种肿瘤中普遍存在。RORA研究是一项多中心、单臂、篮式二期研究，旨在探索达拉非尼联合曲美替尼在BRAF V600E突变罕见肿瘤中的疗效和安全性。达拉非尼可选择性地抑制突变的BRAF激酶，而曲美替尼可抑制MEK1和MEK2的激活和激酶活性。两者联合可阻断致癌MAPK信号通路，抑制BRAF V600E突变细胞的生长和存活。这一组合已获FDA批准用于治疗BRAF V600E突变不可切除或转移性实体瘤。本文报道了ROAR研究中八组BRAF V600E突变进展期罕见肿瘤，包括未分化型甲状腺癌（n=36）、胆道癌（n=43）、胃肠道间质瘤（n=1）、小肠腺癌（n=3）、低级别胶质瘤（n=13）、高级别胶质瘤（n=45）、毛细胞白血病（n=55）和多发性骨髓瘤（n=10）。