拿什么拯救这颗“淀粉心”

作者：余运西

来源：大众健康, 2022, (04): 110-112.

<正>“淀粉人”的确诊之路尤其漫长：他们往往到疾病晚期出现严重的心功能不全之后才能确诊，而此时的治疗效果往往差强人意。2022年2月28日，74岁的何大爷（化名）到中山大学附属第一医院心血管门诊复查，找医生开出了下一个疗程他要用的特效药氯苯唑酸。这一天是国际罕见病日。何大爷也是不久前才知道，他患的转甲状腺素蛋白淀粉样变性心肌病（ATTR-CM），就是和心脏有关的一种罕见病。