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摘要
目的：为我国孤儿药资格认定和管理、后续激励政策的制定提供相关参考。方法：结合文献研究、数据分析(2000—2020年欧盟孤儿药资格认定审批数据)等方法，对欧盟孤儿药资格认定程序及政策实施效果开展分析。结果：欧盟孤儿药资格认定程序大致由提交前会议阶段、申请提交阶段、验证阶段以及评估并形成最终建议阶段四个环节组成，2000—2020年，欧盟共受理了3 678件孤儿药资格认定申请，其中2 399件由孤儿药委员会(COMP)给予了积极意见，1 047件已撤销，2 379件由欧盟委员会(EC)认定，最终共有190件孤儿药上市申请获得授权批准。建议：建立孤儿药资格认定机制，对罕见病及孤儿药均实施目录管理，为罕见病患者用药提供法律依据；建立罕见病及孤儿药相关数据库，与国际罕见病数据库接轨，助力孤儿药研发，形成全球罕见病诊疗、药品保障共同体。
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