摘要

脊髓性肌萎缩是一种常染色体隐性遗传的罕见神经肌肉系统疾病,其特征表现是进行性肌无力和肌萎缩。随着神经科学的发展,许多研究不断丰富对其诊治的认知,对未来攻克此类罕见疾病提供了科学技术基础。现就脊髓性肌萎缩临床认识、治疗进展进行综述。