<正>基于腺相关病毒(AAV)的基因疗法为以前很多无法治疗的疾病提供了一种更好的治疗途径,为患者带来了新的治疗策略,开启了全新的治疗市场。AAV是一种常见的人细小病毒,直径仅为20～26 nm,最大可携带2 Kb的外源基因片段。AAV的安全性及靶向导入基因的能力使其在基因疗法上凸显优势,尤其对罕见病的治疗。目前,已经有2款用于治疗罕见
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