自体造血干细胞移植治疗髓外多发性骨髓瘤疗效分析

作者：何静松; 张恩帆; 赵毅; 杨杨; 何冬花; 韩晓雁; 郑高锋; 陈晶晶; 罗依; 施继敏; 黄河; 蔡真^*

来源：中华移植杂志(电子版), 2021, 15(02): 93-100.

DOI：10.3877/cma.j.issn.1674-3903.2021.02.006

• 髓外多发性骨髓瘤
• 自体造血干细胞移植
• 硼替佐米

目的探究自体造血干细胞移植(ASCT)治疗初发髓外多发性骨髓瘤(EMM)的疗效及其对生存的影响。方法回顾性分析2013年5月至2019年9月在浙江大学医学院附属第一医院确诊为EMM且适合接受ASCT的55例患者临床资料。55例EMM患者均接受以硼替佐米为基础的诱导治疗方案。根据患者是否接受ASCT为巩固治疗将其分为ASCT组(14例)和非ASCT组(41例)。采用国际骨髓瘤工作组制订的疗效评定标准评估疗效,包括完全缓解、非常好的部分缓解、部分缓解、疾病稳定和疾病进展。ASCT组和非ASCT组间非正态分布计量资料比较采用Mann-Whitney U检验;两组间计数资料比较采用卡方检验或Fisher确切概率法。采用Kaplan-Meier法绘制两组患者生存曲线,并采用log-rank检验进行比较。采用Cox比例风险模型进行影响EMM患者无进展生存(PFS)和总生存(OS)的单因素和多因素分析。P<0.05为差异有统计学意义。结果 55例EMM患者中位年龄57岁(31～65岁),其中骨相关髓外病变49例,骨外髓外病变6例。巩固治疗前ASCT组和非ASCT组患者疗效差异无统计学意义(χ2=2.808,P>0.05);巩固治疗后两组患者疗效差异有统计学意义(χ2=6.946,P<0.05)。截至2020年6月30日,ASCT组患者中位PFS为46.0个月(95%CI:29.0～63.1), 1、3和5年PFS率分别为92.3%、60.2%和30.1%;非ASCT组患者中位PFS为18.8个月(95%CI:11.3～26.3), 1、3和5年PFS率分别为72.5%、36.3%和24.2%,两组患者PFS差异无统计学意义(P均>0.05)。ASCT组患者中位OS为未达到,1、3和5年OS率均为100%;非ASCT组患者中位OS为43.6个月(95%CI:38.9～57.5), 1、3和5年OS率分别为87.8%、60.3%和48.4%,两组患者OS差异有统计学意义(χ2=5.838,P<0.05)。Cox比例风险模型多因素分析结果表明:EMM类型和ASCT是影响EMM患者PFS的独立危险因素(HR=4.11和2.81,P均<0.05);EMM类型是影响EMM患者OS的独立危险因素(HR=5.23,P<0.05)。结论 ASCT可明显改善以硼替佐米为诱导治疗的初发EMM患者预后,且是影响EMM患者PFS的独立危险因素;EMM类型是影响初发EMM患者PFS和OS预后的独立危险因素,但仍需扩大样本量并进行前瞻性研究以进一步确证。

• 单位
  浙江大学医学院附属第一医院