儿童异基因造血干细胞移植相关性血栓性微血管病9例病例分析并文献复习

作者：贺艺璇; 李斯丹; 吴润晖; 王彬; 朱光华; 杨骏; 王凯; 闫岩; 贾晨光; 秦茂权^*

来源：中华实用儿科临床杂志, 2018, 33(18): 1419-1422.

DOI：10.3760/cma.j.issn.2095-428X.2018.18.013

• 移植相关血栓性微血管病
• 造血干细胞移植
• 儿童
• 治疗

目的总结分析儿童异基因造血干细胞移植(allo-HSCT)相关血栓性微血管病(TA-TMA)的临床特征、疗效及转归。方法回顾性分析2008年1月至2017年11月于首都医科大学附属北京儿童医院血液肿瘤中心接受allo-HSCT后发生TA-TMA的9例患儿临床资料、治疗及预后特点。结果纳入研究的283例行allo-HSCT患儿,9例(3.2%)发生TA-TMA。9例患儿中,男5例,女4例,中位年龄94个月(39～129个月),中位发病时间为移植后63 d(6～342 d),血小板中位数为44×109/L[(7～75)×109/L],血红蛋白中位数为76 g/L(40～105 g/L),乳酸脱氢酶(LDH)中位水平为594 U/L(445～1 386 U/L)。所有患儿中5例出现神经系统症状,4例出现肾脏受累,6例出现胃肠道受累表现。TA-TMA确诊后的主要治疗措施为减停钙调磷酸酶体抑制剂,血浆置换,利妥昔单抗及去纤苷。4例经治疗后病情得到控制,治疗有效,5例患儿治疗无效死亡。结论 TA-TMA是allo-HSCT后的致死性并发症,可导致全身多器官、系统功能损害,累及>2个系统提示预后不良,联合治疗效果优于单药治疗,选择个体化的治疗方案对减缓TA-TMA病情进展及改善预后至关重要。

• 单位
  首都医科大学附属北京儿童医院