<正>反义寡核苷酸(ASOs)以其精确的靶向性和相对简便的制备流程,在治疗各种疾病中展现出良好的治疗前景,目前已有9款相关药物获得批准上市。然而, ASOs的体内转染,尤其是生物稳定性和目标组织的精准递送,一直是有待解决的难题。近年来,一系列主要针对磷酸二酯键和核糖2’-位置的化学修饰基本上解决了体内稳定性问题。此外,各种新颖的递送方法层出不穷,以增强靶组织蓄积和细胞摄取。SNALPs (Stable nucleic acid lipid particles)脂质技术近年来备受关注,
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