吗啉代寡核苷酸的应用研究进展

作者：张文洁; 魏霞; 何军林^*

来源：国际药学研究杂志, 2020, 47(04): 251-262.

DOI：10.13220/j.cnki.jipr.2020.04.002

• 吗啉代寡核苷酸
• 结构修饰
• 反义核酸药物
• 基因研究

磷酰二胺吗啡啉寡核苷酸(吗啉代寡核苷酸,PMO)是一类功能强大的合成寡核苷酸类似物,在核酸药物发展史上属于第3代反义寡核苷酸。PMO的电中性吗啡啉结构使其具有结合亲和性高和抗酶解稳定性强的特点,通过序列特异性结合靶RNA,达到抑制RNA翻译和干扰RNA加工的效果,已成功应用于核酸药物的研发和基因功能的研究。本文简要综述了PMO作为治疗药物和RNA研究工具的进展、挑战和前景,及其进一步的结构修饰优化。

• 单位
  天津大学; 药物研究所