BCL11A转录后基因沉默治疗镰状细胞病疗效显著

来源：中华危重病急救医学, 2021, 33(02).

<正>镰状细胞病的特征是溶血性贫血、疼痛和进行性器官损伤。高水平的红细胞-胎儿血红蛋白(fetal hemoglobin, HbF;由α-和γ-珠蛋白组成)可通过减少镰状血红蛋白聚合和红细胞镰状化来改善这些症状。BCL11A是成人红细胞中γ-珠蛋白的负调控因子, 可抑制γ-珠蛋白的表达和HbF的生成。下调BCL11A可引起HbF合成增加, 有望作为一种有效治疗镰状细胞病的新手段。为此, 有学者进行了一项