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摘要
假性肥大型进行性肌营养不良是一类最常见的X连锁隐性遗传性肌肉疾病,进行性肌无力是主要的临床特征,抗肌萎缩蛋白基因的突变是致病原因。治疗方法一直是研究热点,近年来随着分子生物学诊断治疗技术的日臻成熟,假性肥大型进行性肌营养不良的治疗也有新的突破,该文从传统疗法、基因疗法、细胞移植疗法等方面总结其治疗进展。
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假性肥大型进行性肌营养不良是一类最常见的X连锁隐性遗传性肌肉疾病,进行性肌无力是主要的临床特征,抗肌萎缩蛋白基因的突变是致病原因。治疗方法一直是研究热点,近年来随着分子生物学诊断治疗技术的日臻成熟,假性肥大型进行性肌营养不良的治疗也有新的突破,该文从传统疗法、基因疗法、细胞移植疗法等方面总结其治疗进展。
