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摘要
<正>急性髓细胞白血病(AML)占儿童急性白血病的15%～20%,得益于支持治疗方案的改进、疾病分层治疗的不断优化、强化化疗和造血干细胞移植技术的应用,目前儿童AML长期生存率可达到70%[1]。传统化疗药物不能选择性地杀死肿瘤细胞,对骨髓和正常组织器官亦可产生毒副作用,因此随着化疗强度的增强,必然导致化疗毒副作用进一步增加,大剂量化疗已触及天花板,单纯通过增强化疗强度已难以进一步提高疗效。随着人类基因组测序的完成以及分子生物学技术对疾病致病机制的不断阐述,许多关键分子或靶标得以揭示,为基于分子机制的疾病治疗奠定了基础。
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单位重庆医科大学附属儿童医院
