健康是促进人类社会全面发展的必要条件,作为重点特殊人群,罕见病患者的用药保障不仅是一个医学问题,更是社会、经济和人权问题,构建符合中国国情的罕见病用药保障体系是实现全民健康的重要保障。本文通过对比典型国家和地区的罕见病用药保障模式,从法律法规、筹资方式、支付方式、管理机构和社会支持五个维度对典型模式进行梳理,为完善我国罕见病用药保障体系提出对策建议。