长效重组凝血因子Ⅸ药物治疗血友病B研究进展

作者：王夕妍; 杨仁池^*

来源：中华血液学杂志, 2022, 43(03).

血友病B是一种以凝血因子Ⅸ(FⅨ)缺乏为特征的X染色体连锁的隐性遗传性出血性疾病, 主要表现为关节、肌肉及深部组织自发和创伤性出血。血友病B的主要治疗方法是FⅨ替代治疗, 首选基因重组FⅨ(rFⅨ)或病毒灭活的血源性凝血酶原复合物(PCC), 无上述条件时可选用新鲜冰冻血浆等[1,2]。尽管目前应用的FⅨ制剂具有良好的疗效和安全性, 但由于FⅨ半衰期较短, 需要每周注射2～3次以维持保护性浓度, 会造成静脉通路问题, 同时加重患者经济负担, 严重影响患者的依从性和治疗结局[3]。因此, 临床上对于改进血友病B的治疗有着迫切的需求, 即需要更长的半衰期和更优化的药代动力学特征药物以进一步改进血友病B的治疗模式。

• 单位
  中国医学科学院血液病医院; 中国医学科学院血液学研究所; 实验血液学国家重点实验室