治疗转甲状腺素蛋白介导的淀粉样变性心肌病新药：氯苯唑酸

作者：于凤玲; 徐方江; 杨君义

来源：中国新药与临床杂志, 2020, 39(02): 76-78.

DOI：10.14109/j.cnki.xyylc.2020.02.03

• 氯苯唑酸
• 转甲状腺素蛋白
• 淀粉样变性
• 心肌疾病

转甲状腺素蛋白(TTR)介导的淀粉样变性心肌病主要是由野生或突变型TTR淀粉样纤维错误折叠在心肌沉积所致。氯苯唑酸对TTR的甲状腺素结合部位具有较高的亲和力,可选择性与其结合并抑制TTR降解。临床试验表明,氯苯唑酸可使90%以上患者的TTR稳定,而且与安慰剂比较,氯苯唑酸可明显降低患者的全因死亡率及心血管疾病相关住院率,患者心脏功能和生活质量也显著改善。氯苯唑酸无严重不良事件,患者耐受性好。

• 单位
  临沂市中心医院