地西他滨联合预激方案治疗53例复发难治正常核型急性髓系白血病的疗效分析

作者：孙妍珺; 徐杨; **沛; 沈宏杰; 杨贞; 仇惠英; 陈苏宁; 孙爱宁

来源：中华血液学杂志, 2015, 36(12): 1025-1030.

DOI：10.3760/cma.j.issn.0253-2727.2015.12.010

• 地西他滨
• 白血病,髓样,急性
• 复发
• 难治病
• DNA修饰甲基酶类

目的观察地西他滨联合预激方案再诱导治疗伴DNA甲基转移酶(DNMT3A)基因突变的复发难治正常核型急性髓系白血病(CN-AML)的疗效。方法回顾性分析2011年4月至2014年10月接受地西他滨联合预激方案再诱导治疗的53例复发或难治CN-AML患者的临床特征及对地西他滨联合预激方案的治疗反应,其中伴DNMT3A基因突变(DNMT3A+)24例,不伴DNMT3A基因突变(DNMT3A-)29例。结果 DNMT3A+组患者中位年龄为46(2668)岁,与DNMT3A组差异无统计学意义,WBC中位数19.5(0.5218.5)×109/L,骨髓原始细胞中位数0.635(0.0200.920),较DNMT3A-组高,但差异亦无统计学意义(P值均>0.05)。DNMT3A+患者对地西他滨联合预激方案治疗的总体反应率(ORR)达62.50%,完全缓解(CR)率为54.17%,DNMT3A组分别为48.28%和37.93%,两组相比差异无统计学意义(P值分别为0.407、0.277)。两组患者应用地西他滨联合预激方案再诱导治疗的不良反应类似。53例患者中,共有29例患者伴有FLT3-ITD突变,FLT3-ITD+/DNMT3A+组(14例)与FLT3-ITD+/DNMT3A-组(15例)的ORR及CR率差异有统计学意义(P值分别为0.040、0.042)。DNMT3A+组与DNMT3A-组1年总生存(OS)率分别为59.58%和54.09%,差异无统计学意义(P=0.438)。后期25例患者行异基因造血干细胞移植,DNMT3A+CN-AML患者1年OS率为87.50%,1年无病生存(DFS)率为72.73%;DNMT3A组1年OS率为61.54%,1年DFS率为58.02%;两组差异无统计学意义(P值分别为0.456、0.217)。结论地西他滨联合预激方案是复发难治CN-AML有效且安全的再诱导治疗手段,FLT3-ITD+/DNMT3A+组CN-AML患者对地西他滨联合预激方案的反应率优于FLT3-ITD+/DNMT3A-组。地西他滨桥接allo-HSCT可以提高CN-AML患者的OS率。

• 单位
  苏州大学附属第一医院