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摘要
原发性视网膜色素变性(retinitis pigmentosa, RP)是发病机制尚未完全明确的视网膜退行性病变,以夜盲、进行性视野缩窄和视力下降为主要临床特征.目前发现单基因缺陷是RP的主要病因,已知有超过90个基因与RP发病相关,但临床缺乏有效干预措施.近年来基因治疗技术取得突破,为RP治疗带来了曙光.然而,基因治疗仍有许多尚未解决的科学问题和亟待突破的技术瓶颈.需要结合自然病程研究,科学、精准地开展针对不同遗传类型RP的基因治疗.
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单位上海市第一人民医院
