基因沉默减少肌萎缩侧索硬化中异常蓄积蛋白的研究进展

作者：陈健; 钟士江^*

来源：武警医学, 2018, 29(12): 1177-1180.

DOI：10.14010/j.cnki.wjyx.2018.12.021

• 肌萎缩侧索硬化
• 超氧化物歧化酶
• 基因治疗

<正>肌萎缩侧索硬化症(amyotrophic lateral sclerosis,ALS)是一组病因未明的选择性侵袭脊髓前角细胞、脑干运动神经元、皮质椎体细胞及锥体束的一类慢性进行性疾病。ALS分为散发型和家族型,已经发现包括C9ORF72、FUS、Ataxin-2、SMN1/2等基因与ALS的发病存在一定关系,在大多数ALS患者运动神经元或胶质细胞内都可以找到异常蓄积的蛋白,如异常的SOD1、TDP-43蛋白,这种异常的蛋白蓄积可能对ALS发病有重要影响。利鲁唑和依达拉奉是目前被认可治疗ALS患者有效的药物,但仅

• 单位
  武警后勤学院