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摘要
本申请公开了一种用于治疗和/或预防β血红蛋白病的产品及融合蛋白。所述融合蛋白包括Rad51的DNA结合结构域、胞嘧啶脱氨酶APOBEC3A突变体和核酸酶；所述胞嘧啶脱氨酶APOBEC3A突变体是将所述胞嘧啶脱氨酶APOBEC3A第57位的天冬酰胺突变为甘氨酸。所述产品包括所述融合蛋白的编码基因和sgRNA的递送载体,所述sgRNA引导所述融合蛋白对目的细胞中HBG1和HBG2启动子区进行单碱基基因编辑。本申请可极大地提高单碱基基因编辑效率,更加精确高效地靶向HBG1和HBG2启动子区-117位产生G到A的突变,从而激活γ-珠蛋白的表达,为临床治疗β-血红蛋白病提供了一种更加精准高效的治疗策略。
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