2020年中国慢性髓性白血病患者酪氨酸激酶抑制剂治疗状况调研

作者：王慧芳; 张龑莉; 刘晓力; 朱焕玲; 梁蓉; 刘兵城; 周励; 孟力; 黎纬明; 江倩^*

来源：中华血液学杂志, 2021, 42(07).

• 白血病, 髓性, 慢性
• 社会人口学特征
• 酪氨酸激酶抑制剂
• 药物转换
• 治疗反应
• 问卷调查

目的调查中国慢性髓性白血病(CML)患者的治疗现状。方法横断面研究, 2020年4月末至5月中旬, 以填写调研问卷的形式在全国范围内调研CML患者, 分析酪氨酸激酶抑制剂(TKI)一线选择、目前用药、药物转换和获得主要分子学反应(MMR)的比例及其影响因素。结果 2933份来自全国31个省市自治区CML受访者的问卷可供分析, 男性1683例(57.4%), 中位年龄38(16～87)岁。一线选择:伊马替尼2481例(84.6%), 原创性新药(原研药)1803例(61.5%)。填写问卷时用药:伊马替尼1765例(60.2%), 原研药1791例(61.1%)。共1185例(40.4%)受访者曾经历TKI药物转换。1944例初发慢性期受访者TKI中位治疗45(3～227)个月, 1417例(72.9%)获得≥MMR的疗效。多因素分析显示, 城镇户籍(OR=0.6, 95%CI 0.5～0.8, P<0.001)、≥大学学历(OR=0.5, 95%CI 0.4～0.7, P<0.001)和进展期(OR=0.5, 95%CI 0.3～0.8, P=0.001)受访者更少首选仿制TKI, 而来自中部地区受访者比东部地区更多首选国产仿制TKI(OR=1.7, 95%CI 1.4～2.0, P<0.001)。进展期受访者更多首选二代TKI(OR=5.4, 95%CI 3.6～8.2, P<0.001), ≥60岁受访者更少首选二代TKI(OR=0.4, 95%CI 0.2～0.7, P=0.002)。诊断时处于进展期(OR=2.2, 95%CI 1.6～3.2, P<0.001)、首选伊马替尼(OR=2.0, 95%CI 1.6～2.6, P<0.001)、首选国产仿制药(OR=1.3, 95%CI 1.1～1.6, P=0.002)、诊断距开始TKI治疗的时间更长(OR=1.2, 95%CI 1.1～1.2, P<0.001)和服用TKI的时间更长(OR=1.1, 95%CI 1.0～1.1, P<0.001)与药物转换比例增高显著相关。城镇户籍(OR=0.7, 95%CI 0.6～0.8, P<0.001)、获≥MMR(OR=0.6, 95%CI 0.5～0.8, P<0.001)和疗效未知(OR=0.7, 95%CI 0.6～0.9, P=0.003)与药物转换比例低显著相关。女性(OR=1.4, 95%CI 1.1～1.7, P=0.003)、城镇户籍(OR=1.6, 95%CI 1.3～2.0, P<0.001)、初始服用伊马替尼(OR=1.4, 95%CI 1.1～1.9, P=0.016)和TKI治疗时间更长(OR=1.2, 95%CI 1.2～1.3, P<0.001)与获得≥MMR显著相关, 而年龄≥60岁(OR=0.7, 95%CI 0.4～1.0, P=0.047)和药物转换(OR=0.6, 95%CI 0.5～0.7, P<0.001)与未获得MMR显著相关。结论截至2020年, 中国CML患者中大多数首选并持续服用伊马替尼, 半数以上服用原研药。社会人口学特征和疾病分期影响了患者的TKI选择、药物转换和治疗反应。

• 单位
  北京大学; 中国医学科学院血液病医院; 四川大学华西医院; 中国人民解放军空军军医大学; 华中科技大学同济医学院附属同济医院; 瑞金医院; 南方医科大学南方医院; 北京大学人民医院; 上海交通大学; 中国医学科学院血液学研究所; 河南省肿瘤医院; 西京医院; 华中科技大学同济医学院附属协和医院