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摘要
真实世界研究在孤儿药临床应用中体现出了良好的外推性。我国的孤儿药真实世界数据目前尚未得到充分利用，方法学是重要的制约因素之一，说明孤儿药真实世界研究方法学亟待规范。笔者查阅近年来国内外孤儿药真实世界研究相关文献和政策，对真实世界研究应用于孤儿药的方法学进行综述。孤儿药真实世界数据的常见来源包括患者登记和卫生信息系统等，单臂对照试验和观察性研究是目前使用较多的研究类型，研究过程重点把控偏倚和混杂，提升数据相关性和可靠性，在此基础上得到的真实世界证据可用于支持孤儿药审批和上市后再评价。笔者在总结方法学研究进展的基础上，结合孤儿药真实世界研究的应用，为我国开展相关研究提供参考。
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单位中国医学科学院北京协和医学院; 北京协和医院; 药物研究所
