反义寡核苷酸技术在遗传性视网膜变性治疗中的应用

作者：李五一

来源：中华实验眼科杂志, 2022, 40(01).

• 反义寡核苷酸
• 基因治疗
• 视网膜变性, 遗传性

遗传性视网膜变性在临床上缺乏有效的治疗手段, 基因治疗有望从根本上恢复遗传物质的功能, 为其提供新的治疗策略。反义寡核苷酸(AON)是一种小分子核酸类药物, 可以通过碱基互补配对原则与信使RNA特异性结合, 从而在转录和翻译水平干扰或恢复基因表达。AON具有特异性高、微量高效、靶向范围广、免疫原性低、毒性及不良反应小等优势, 成为遗传性眼病治疗新手段。目前, 已有3种不同的AON药物进入了遗传性视网膜变性疾病的临床试验阶段。本文就近年来AON在其化学结构修饰、特性和作用机制等方面的进展及其目前在不同遗传性视网膜变性疾病中应用的治疗策略进行综述。

• 单位
  中国医学科学院北京协和医学院; 北京协和医院