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摘要
重症肌无力(MG)主要是由乙酰胆碱受体抗体介导、T细胞依赖、补体参与的获得性神经肌肉接头传递障碍的自身免疫性疾病, 临床表现为部分或全身骨骼肌无力和易疲劳。糖皮质激素及其他非激素类免疫抑制剂能使绝大多数MG患者的病情得到有效控制, 然而, 长期使用激素所带来的不良反应仍为MG治疗中的难题。作为添加治疗的非激素类口服免疫抑制剂, 在激素减量过程中, 可极大程度减少病情波动和疾病复发;但部分口服免疫抑制剂起效慢、疗效不佳, 可引起骨髓抑制及肝肾功损害等不良反应, 长期服用可能会增加感染及肿瘤发生的风险。即使经上述治疗, 仍有一小部分存在激素禁忌证或对激素不耐受的患者陷入治疗困境, 发展成为"难治性MG"。因此, 避免或最大限度减少激素的使用, 寻求新的有效、精准、安全的治疗策略, 将成为MG未来的治疗方向。靶向免疫治疗是以免疫细胞、补体、新生儿Fc受体以及细胞因子为靶点的治疗, 部分针对上述靶点研发的治疗性单克隆抗体或抗体片段在MG患者中已经完成了Ⅱ、Ⅲ期临床试验, 部分已被美国食品药品监督管理局批准上市。该类生物技术药物能够快速、显著、持续改善MG临床症状、减少激素用量, 且具有良好的耐受性及安全性, 正成为一种强有力的治疗工具, 有望使MG的治疗发生革命性变化。文中通过对MG靶向免疫治疗临床试验结果的总结, 对MG治疗前景进行展望。
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单位中国人民解放军空军军医大学; 第二附属医院神经内科
