CRISPR-Cas9技术的发展极大地推动了基因编辑技术的进步,基于该技术开发的碱基编辑器和先导编辑器赋予了CRISPR-Cas9系统更加强大的基因编辑能力,加速了CRISPR-Cas9技术应用于临床基因治疗。虽然目前对该系统做了诸多优化和改进,但在特异性、安全性以及在体转导等方面仍存在改进和优化的空间。本文针对这三方面的研究进展进行简要介绍和展望。
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