RNA干扰在疾病治疗中的研究及应用进展

作者：李连喜; 胡仁明

来源：国际内科学杂志, 2007, 34(07): 400-403+431.

• RNA干扰
• 小干扰RNA
• 微小RNA
• 基因治疗
• 基因沉默

RNA干扰(RNAi)是指由双链RNA(dsRNA)所诱发的转录后水平上的基因沉默。RNAi通过小干扰RNA(siRNA)、重复相关siRNA(rasiRNA)和微小RNA(miRNA)而产生。由于RNAi对靶基因沉默作用的高度特异性和高效性,因此近年来RNAi用于肿瘤性疾病、感染性疾病、神经系统疾病等疾病的治疗研究是一个热点。虽然目前已有部分RNAi药物进入临床试验阶段,但是绝大部分的研究尚处于实验阶段,RNAi在临床上的实际应用尚需时日。

• 单位
  复旦大学; 复旦大学附属华山医院