两阶段估计法在肿瘤临床试验转组分析中的应用

作者：于全骥; 倪森淼; 杨旻; 仲子航; 周佳薇; 蔡丽馨; 柏建岭^*; 于浩^*

来源：中国临床药理学与治疗学, 2021, 26(04): 395-400.

• 转组
• 两阶段估计法
• 加速失效时间模型

目的:探讨两阶段估计法(two-stage estimation, TSE)在肿瘤临床试验转组分析中的应用。方法:阐述TSE法的理论与实现步骤,并应用该法对一项双臂抗肿瘤药物随机对照试验的数据进行校正,评估校正前后两组生存曲线以及风险比的变化情况。将TSE法的分析结果与秩保持结构失效时间模型(rank preserving structural failure time models, RPSFT)的分析结果进行对比。结果:TSE方法校正后的分析结果显示,安慰剂组校正前的中位生存时间高于校正后的中位生存时间,同时校正前组间风险比也高于校正后的组间风险比,且与秩保持结构失效时间模型的校正结果相近。结论:TSE法易于实现且较为可靠,在临床试验转组分析中有较大的应用价值,但同时亦需注意其应用条件。